sgRNA
sgRNA设计和验证
sgRNA(小型引导RNA)是CRISPR基因编辑技术中的关键组成部分。它由Cas9结合的支架序列和靶向互补DNA的用户自定义20核苷酸间隔物组成。BiochemAPI专门设计和验证用于精确基因组编辑应用的sgRNA。
sgRNA的优势包括:
- 对目标序列的高特异性
- 最小的脱靶效应
- 在不同细胞类型和生物体中的通用性
- 与各种CRISPR-Cas系统的兼容性
sgRNA合成
BiochemAPI提供长链sgRNA工艺开发的专业服务,包括:
- 针对特定基因靶点的定制sgRNA设计
- 优化sgRNA序列以提高编辑效率
- 全面的脱靶分析
- 化学修饰以提高稳定性并降低免疫原性
- 严格质量控制的大规模生产
- 通过报告基因检测进行功能验证
所有合成的sgRNA产品都经过严格的质量测试,包括HPLC纯化和质谱分析,以确保高纯度和完整性。我们的定制sgRNA解决方案旨在满足研究和治疗开发的需求。
ASO
BiochemAPI提供定制的反义寡核苷酸(ASO)服务,包括设计、合成和修饰。我们的ASO服务帮助研究人员调节基因表达,用于治疗开发和功能基因组学研究。我们提供从初始设计到最终纯化和质量控制的全面支持。
修饰寡核苷酸
PS、PO和混合骨架
我们提供各种骨架修饰,包括硫代磷酸酯(PS)、磷酸二酯(PO)和混合骨架的寡核苷酸,以增强稳定性、核酸酶抗性和药代动力学特性,用于治疗应用。
荧光标记
我们的服务包括各种荧光标记的整合,用于可视化、跟踪和定量目的。我们可以根据您的特定要求在5'端、3'端或内部附加标记。
寡核苷酸偶联、连接体和配体合成
BiochemAPI专注于寡核苷酸偶联化学,提供将寡核苷酸与各种功能基团、连接体和靶向配体偶联的服务,以增强传递、稳定性和特异性。
固相载体
BiochemAPI提供高质量的固相载体用于寡核苷酸合成,定制树脂和支持材料,针对从毫克到克级生产的各种规模合成过程进行了优化。
CMC研究
工艺开发和验证
我们的团队为寡核苷酸治疗药物开发稳健、可扩展和经济高效的制造工艺,从初始路线设计到根据监管要求进行的优化和验证。
分析方法开发和验证
BiochemAPI提供全面的分析方法开发和验证服务,以确保寡核苷酸产品的质量、纯度和一致性,包括HPLC、质谱和其他先进技术。
稳定性研究
我们进行符合ICH标准的稳定性研究,以确定寡核苷酸药物物质和产品的保质期和储存条件,为监管提交提供全面的数据包。